本文指导专家：南方医科大学南方医院血液科主任、主任医师、教授、博士生导师孟凡义教授

“慢粒”致病原因不明 出现症状需及早确诊

这种在医学界被简称为“慢粒”的慢性髓细胞白血病是我国三大白血病之一，约占白血病患者的13%，发病年龄大多在45岁至55岁之间。当发现有贫血、浑身无力、脸煞白、不明原因发热、出血等症状就要立即到医院的血液专科进行检查，不少患者是在体检或因其他疾病进行血常规检查时偶然发现的。目前，致病原因不明，可能与病毒或免疫功能异常、电离辐射、化学物质、其他血液疾病的发展有关。

据介绍，“慢粒”发病源于多功能造血干细胞的骨髓增殖性疾病，致使大量髓细胞在骨髓及外周血中过度生长，并出现费城染色体。

“慢粒”根据病情分为慢性期、加速器和急变期，而起病最初的五六年都处于慢性期，大部分病人没有明显感觉，很多是通过体检发现白细胞、血小板数值增高、脾脏肿大，才察觉患有白血病。病情一旦进展到急变期，病人会突然发热、心衰、呼吸困难、语言视力困难等问题，患者将直接面临死亡的威胁。也有专家把这种病形象的比做“与时间赛跑的疾病”。

孟凡义教授称，“慢粒”的诱因不明，使得疾病预防无从下手；且慢粒早期症状很不典型(如乏力、多汗)，很多患者是在体检或出现发热就医时发现白细胞计数异常增高或脾肿大，进一步复查后才发现已经患病，慢性髓细胞白血病因此治疗“起跑”已然慢了一步，容易贻误最佳治疗时机。孟教授同时强调，发烧和白细胞增高并不能确诊“慢粒”，而要通过做白血病基因的BCR-ABL融合基因检测或者Ph 染色体的检查来确诊。

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慢粒治疗目标将进一步提高

随着医疗水平的不断提升，一代、二代靶向药物的问世及多年的临床应用，使得慢粒患者疾病进展过程大大减缓，生存期大为延长，慢粒的治疗目标也随之更新。据南方医院孟凡义教授透露，在已定稿的2013版中国慢粒治疗指南中，慢粒的治疗目标提升为“尽快达到完全细胞遗传学缓解以及更深的分子学反应，提高生活质量和功能性治愈”。

孟凡义教授还介绍道，“患者接受慢粒靶向治疗后，需在第3、6和12个月等重要时间点进行Bcr/Abl分子学反应监测，与国际标准化治疗接轨。新版的中国治疗指南提高了这些节点时治疗满意的标准，用更严格的细胞遗传学和分子学反应检视疗效，一旦发现疗效不佳，出现耐药或不耐受等情况时应及时调整治疗策略，更换治疗方案，减少疾病进展，方能促进提高患者的生存质量。”

早期白血病基因定量监测及其基因突变检测能够指导治疗、提高疗效

目前治疗慢粒的方法主要有：靶向治疗（如酪氨酸激酶抑制剂）、干扰素治疗、造血干细胞移植治疗和化疗药物。分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂是目前国际上首先推荐的慢粒治疗方案。伊马替尼作为治疗慢粒的划时代产品，曾经给无数慢粒患者带来希望。但随着疾病的治疗，仍有相当比例的患者产生耐药或不耐受，且耐药和不耐受问题日益成为了慢粒治疗道路上的严重阻碍。孟凡义教授说道，在使用伊马替尼治疗时，早期分子生物学反应监测至关重要。近一年来的许多研究证实，伊马替尼治疗3个月，BCR-ABLmRNA水平>10%的患者预后差，建议早期做白血病基因定量和基因突变检测，根据结果及时更换合适的二代靶向药物治疗，能够进一步提高疗效。

目前市场上二代药物包括达沙替尼和尼洛替尼，科学研究证实，达沙替尼的药理作用和伊马替尼不同，可以帮助绝大部分对伊马替尼耐药的患者达到良好的治疗效果。在一项对伊马替尼耐药或不耐受慢性期患者使用达沙替尼的临床试验中，两年数据总结发现，逾八成的患者没有出现疾病恶化的现象，总存活率超过九成。

规范化诊疗需患者的全力配合

多数人会认为疾病治疗最重要的角色是医生，但事实上患者是治疗主体，他们对疾病的了解和治疗期间的依从性对治疗结果的影响至关重要。为此，在这次的慢粒规范化诊疗建设项目中，中国健康教育中心将联合项目合作医院和机构开展各地患者健康教育活动。

中国健康教育中心项目负责人李英华主任表示：“我们希望通过患者教育活动，传递慢粒相关疾病知识，提高对治疗目标的正确认知，使患者了解早期监测的重要性，以增强患者治疗依从性，促进医患间的良好互动，最终使患者获得尽可能大的治疗效益。”

■ 健康小贴士

出现六种症状及早就诊

发热：约50%至84%的患者以此为首发症状。

贫血：可为首发症状，随病情进展而加重。

出血：出血部位可遍及全身，以皮肤、牙龈、口腔及鼻黏膜出血最常见，其次为消化道、尿道、子宫和呼吸道出血。

肝脾肿大：尤以急性淋巴细胞白血病显著。

淋巴结肿大：多局限于颈、腋下及腹股沟等处，全身淋巴结肿大以急性淋巴细胞性白血病多见。

骨关节痛：多见于急性白血病。

与儿童白血病明显不同的是，成人白血病恶性度较高，治疗难度较大。