2019年12月29日，由首药控股申办的CT-707-II全国研究者交流会在北京召开，医学界各专家教授关于CT-707项目进展情况、I期和II期病例、受试者药效、安全、入组管理经验等内容作出重点分享。

自主研发二代ALK抑制剂满足肺癌患者急需

世纪以后，癌症成为高发疾病，中国每年约有2万~7万人罹患ALK阳性肺癌，占肺癌病人的3%~11%。抗癌药在中国的可及性和昂贵的费用这两大“拦路虎”使得很多癌症患者在求生的道路上只能“望药兴叹”。而首药控股敏锐的聚焦于全新结构的二代ALK抑制剂的研发，令肺癌患者开始看到了能尽快用上新药的曙光。

中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授表示，对于有些非小细胞肺癌患者、对于克唑替尼等存在一些耐药问题，目前国产药物正在抓紧研发，CT-707是首药控股自主研发、具有完全知识产权的1类创新药，是全新结构的二代ALK抑制剂。

首药控股对创新药CT-707的研发为患者提供了一种可能的新型治疗策略，给了相当一部分肺癌患者活下去的可能。据石远凯教授介绍，CT-707的目标人群是ALK阳性的非小细胞肺癌患者(包括初治的和克唑替尼耐药/不耐受的病人)。基于I期临床试验的显著药效和良好的安全性数据，CT-707获得了国家药审中心批准的“II期有条件批准上市”资格，目前CT-707正在全国39家医院紧锣密鼓地开展注册性的II期临床研究。作为第一个纯国产的二代ALK抑制剂药物，CT-707成功上市后将大大提高我国ALK阳性病人的用药可及性，显著降低病人的医疗负担，成为更具市场潜力的二代ALK靶向药物。

肺癌根源另有他因靶向治疗破译基因“癌密码”

相关研究数据表明，触发肺癌的主要原因与长期大量吸烟有关。尽管吸烟导致肺癌而死亡的概率很高，但很多人并没有增强防范意识，哪怕肺癌的一些症状如咳嗽、疲劳已经发生了也不在意。肺癌的发生需要十多年的时间，早期肺癌(I期和II期)很难被发现，在临床中，多数肺癌患者发现自身不舒服而去检查时已至肺癌晚期，已经失去治疗的最佳时间，因此肺癌是全球肿瘤发病率和死亡率最高的癌种。

肺癌的类型主要分为非小细胞肺癌(NSCLC)和小细胞肺癌(SCLC)。小细胞癌约占肺癌总数的15%，恶性程度较高、治疗措施有限，目前没有获准的靶向药物，只能采用化疗和放疗手段进行治疗。小细胞肺癌和非小细胞肺癌的增殖和扩增情况完全不同，在治疗上的措施也是不同的。小细胞肺癌在显微镜下可观察到非常小的细胞，细胞形状表现为纺锤形或多边形。比起非小细肺癌，它生长和扩散的速度更快，在疾病早期就已经发生了转移。

放疗和化疗是目前多数癌症患者都会选择的传统治疗方法，放疗是利用射线破坏快速繁殖的癌细胞，化疗则是用药物杀死癌细胞。但这两种治疗方法的弊端在于，它们无法区分癌细胞和健康细胞，在杀灭癌细胞的同时，健康细胞也大大受损。换句话说，放化疗方法“杀敌一千，自损八百”，像炸弹一样威力大但不可控;而靶向药物更像一个精确的导弹系统，更具精准性。已有研究表明，根据特定的驱动基因选择特异性的靶向治疗，可大大延长肿瘤患者的生存期。

何为靶向治疗?随着科学家对基因的了解越来越深入，癌症的病因也逐渐被发现与基因突变有关。因此控制住特定基因的突变，就可以控制癌症。靶向治疗就是基于这样的认识来设计药物，药物进入人体后影响致癌靶点，关闭基因突变导致的细胞异常生长机制，从而控制癌症。

靶向治疗概念提出已经有100多年的历史，随着越来越多的癌症基因靶点被发现，某些癌症已经可以实现靶向治疗。在这当中，针对ALK融合基因的靶向治疗是一个成功的例子。ALK融合基因可以导致各种器官的癌症，最常见的是肺癌，肺癌患者当中大约有3%~11%的人带有这一突变基因。

精准医学时代肺癌需要精准诊断和治疗

肺癌不只是一个种类的疾病，而是由不同突变基因组成的一组疾病。较为常见的突变基因是EGFR、ALK、cMET、ROS1、HER2、KRAS等，针对这些突变基因的靶向治疗将是肺癌治疗的重大方向。在ALK基因之前，肺癌分子靶向治疗中首先成功的例子是针对EGFR基因突变的靶向药物治疗。相关数据统计显示，亚裔非吸烟女性患者EGFR基因突变概率高达50%，可选用的药物有吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼;中国非小细胞肺癌患者ALK融合占3%~11%，其他驱动基因有KRAS、HER2、ROS1、MET等，ALK突变可以选用的靶向药物有克唑替尼、色瑞替尼、艾乐替尼等。

当然，二代ALK靶向药物的可及性提高依然任重道远，其上市之后仍可能超出部分患者的经济承受能力，但首药控股依然会保持着研发创新药时最初的那份初心，牢记着“造中国老百姓患者能够吃得起的新药”、“把肿瘤当成感冒来治”这份信念。这份初衷源于首药控股创始人李文军曾看到许多病患为了省钱治病，一家几口因病返贫，不得不租住在简陋平房里。他们的遭遇，让李文军内心前所未有地坚定了要造中国患者吃得起的一类新药的念头。“我要让肿瘤患者花治感冒的钱，把肿瘤治好。不再吃仿制药，要吃上我们自己的创新药。”提高我国ALK阳性病人的用药可及性、显著降低病人的医疗负担，也是首药控股自主研发新药的内在驱动，期待着未来的抗癌药也能如“旧时王谢堂前燕，飞入寻常百姓家”一样惠及千家万户。

的出现对ALK阳性的非小细胞肺癌患者来说是一个福音，其有效的控制了肿瘤细胞的生长，更有针对性的改善了患者的生存和生活质量，给非小细胞癌治疗带来广阔的前景。可以预见，肺癌创新药的春天也不会太远到来。